众所周知，脊髓小脑性共济失调由于是退行性的疾病，因此在治疗中延缓病情恶化非常重要。之前有日本学者研究报道促甲状腺素释放激素类似物-他替瑞林-可以有效改善SCA患者的共济失调症状，提高生活质量，延长寿命等。早2000年7月时在该药由日本田边制药公司开发，日本上市，用于改善SCA患者的共济失调。
他替瑞林具有较高的生物利用度。因此研究人员将他替瑞林通过两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验纳入以脊髓小脑共济失调患者，包括SCA6、SCA31或皮质小脑萎缩(CCA)。KPs1301入选躯干共济失调患者，KPs1305入选躯干和四肢共济失调患者。每项研究包括4周的预处理，28周或24周的治疗期和4周的随访。在KPs1301中，患者被随机(1：1：1)服用他替瑞林(1.6或2.4毫克)或安慰剂，而在KPs1305中，患者被随机(1：1)服用他替瑞林2.4毫克或安慰剂。最后用共济失调(SARA)量表评估。虽然在这两项研究各自分析时，他替瑞林和安慰剂的并没有显著差异。在合并分析中，罗伐瑞林2.4 mg(n=140)与安慰剂(n=138)在调整后SARA总分的平均变化中的差值为-0.61(-1.64vs-1.03；95%CI-1.16至-0.06；p=0.029)。
另外，根据甲状腺激素的变化和副作用发生情况，他替瑞林1.6mg和2.4mg未看到在临床上成为问题的事件，认为是可长期服用的剂量。因此他替瑞林是一种潜在的治疗SCA的有效方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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