2021年9月17日，2021年欧洲临床肿瘤线上年会（ESMO 2021）公布了培美替尼在中国晚期胆管癌人群中的Ⅱ期研究结果，数据惊艳，振奋人心，可评估疗效的患者客观缓解率（ORR）达到50%，疾病控制率（DCR）达100%。

　　目前，胆管癌的治疗仅有手术治疗和传统的放化疗，术后复发率为50%-65%，术后平均生存期仅为13个月。对于晚期肝内胆管癌患者而言，一线治疗优选方案是吉西他滨联合顺铂等，ORR为26%，中位总生存期（OS）约11.7个月，疗效有限。近年来，靶向治疗发展迅速，科研工作者一直致力于探索新型抗胆管癌的药物，以期获得更好的疗效。FGFR1~3突变在胆管癌中约占11%~45%，其中，FGFR2属于FGFR突变中最常见的亚型，是胆管癌靶向治疗最重要的靶点之一。

　　培美替尼是一种FGFR亚型1/2/3的强效选择性抑制剂，早在2020年4月，培美替尼获得美国FDA批准加速上市，用于治疗既往系统治疗失败、携带FGFR2融合/重排的不可切除的局部晚期或转移性胆管癌患者，这是第一款胆管癌靶向药物，打开了胆管癌靶向治疗的新篇章。

　　中国人群Ⅱ期研究：培美替尼二线治疗胆管癌，DCR达100%

　　本研究是一项II期、开放、单臂、多中心、评价培美替尼在既往接受过至少一种系统性治疗失败、FGFR2基因融合或重排阳性的中国晚期胆管癌患者中的疗效和安全性的研究。截至2021年1月29日，第一部分共纳入3例胆管癌患者进行PK研究，第二部分共纳入31例FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者，分别口服9mg和13.5mg 培美替尼，每3周一个治疗周期（服药两周，停药一周）。临床试验主要终点为研究第二部分纳入的31例受试者达到独立影像评估委员会（IRRC）依据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR）。

　　在第二部分可评价疗效的30例人群，15例患者达到IRRC确认的疾病缓解，ORR达到50% (95%CI: 31.3%，68.7%)。中位随访5.13个月，12例（40%）患者仍处于病情缓解中，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（95%CI: 3.4, NR），中位无进展生存期（PFS）数据尚未成熟，仅有6例发生PFS,疾病控制率（DCR）为100%(95%CI: 88.4%，100%)。所有34例患者均纳入安全性分析，至数据截止日期，每例患者均报告至少一项治疗相关不良事件（TRAE），其中最常发生的TRAE为高磷酸血症（73.5%）、口腔干燥（55.9%）和脱发（50.0%），≥3级的 TRAE发生率为14.7%。3例患者报告了严重不良事件（SAE），分别为直肠息肉、肝功能异常和胆管炎。试验期间未发生导致死亡和治疗终止的不良事件。

　　培美替尼治疗中国胆管癌的Ⅱ期临床研究是FIGHT-202研究的国内桥接试验。FIGHT-202研究共纳入108例不可手术切除或转移性的FGFR2阳性胆管癌患者，所有患者至少接受一种治疗方案并发生了进展。结果显示，疾病控制率（DCR）为82.4%，客观缓解率（ORR）为37%，其中4例患者达到了临床完全缓解；患者中位缓解持续时间8.1个月，在达到了临床缓解的患者中，7例患者的缓解持续了超过12个月，中位总生存期（mOS）为17.5个月，有应答者中位总生存期（mOS）达30.1个月，远超无应答者的13.7个月，而且不良反应安全可控。

　　对于存在FGFR2融合或重排的患者，国外研究已证明其有效性和安全性。培美替尼在国内晚期胆管癌患者二线治疗的疗效和安全性的桥接性研究也证实了培美替尼在国内胆管癌患者中同样有效且安全性良好，这为国内胆管癌患者的治疗提供新的诊疗方案和选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMIGATINIB)是治疗晚期胆管癌成人患者的靶向疗法？

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