在急性髓细胞白血病的患者中，带有IDH2 (Isocitrate dehydrogenase,IDH,异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%，仅有约10%的患者适合骨髓移植手术，5年生存率低。恩西地平对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。目前肿瘤的治疗方法主要有化疗、免疫疗法等，恩西地平不属于此类，是首个肿瘤代谢药物，属于IDH2抑制剂。

　　2017年的发表在Blood期刊的一项早期临床试验表明，199例不耐受化疗的IDH2突变R/R AML中，71例患者对IDH2抑制剂恩西地平（Enasidenib）产生治疗反应。患者对恩西地平100mg/D的总反应率为38.5%，且在治疗的第7和第9个治疗周期达到最佳效果（最高的CR率）。

　　除R/R AML外，针对新诊断AML患者，恩西地平和艾伏尼布也具有相应的临床试验结果。2021年4月，一项发表在Blood上的最新研究入组了年龄≥18岁、美国东部肿瘤协作组（ECOG）评分0-2分、具有IDH1/2突变的初治AML患者，接受500mg/d恩西地平/艾伏尼布联合阿糖胞苷（200mg/m2/d,共7天）和柔红霉素（60mg/m2/d,共3天）的诱导治疗。该研究共纳入60例患者接受艾伏尼布联合诱导化疗，93例患者接受恩西地平联合诱导化疗。

　　研究表明，艾伏尼布组对新诊断AML的患者总体CR/CRi/CRp率为77%，其中CR率为68%，恩西地平组的总体CR/CRi/CRp率为74%，其中CR率为55%。针对IDH突变的清除率，艾伏尼布达到39%，恩西地平为23%。从该结果可以看出，IDH1抑制剂艾伏尼布的治疗效果可能优于IDH2抑制剂恩西地平，但它们两者都可以达到不错的治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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