顶级医学期刊Nature Medicine上发表了一篇研究文章，参与Ⅰ期临床试验的哈佛医学院副教授Daniel J. DeAngelo博士说：“在ASH科学会议上报告的阿伐普替尼的新临床试验结果是系统性肥大细胞增多症方向的一个令人兴奋的里程碑，数据显示有非常高的缓解率和良好的耐受性，提示阿伐普替尼有可能改变对这种毁灭性的罕见疾病的治疗。这些数据强有力地表明，选择性抑制D816V突变的KIT(一种存在于几乎所有SM患者的疾病驱动因素)是潜在的重要治疗策略，可以为患者带来改善的结果。这些数据支持在广泛的SM患者中使用阿伐普替尼。”这项在晚期系统性肥大细胞增多症患者中进行的1期研究(NCT02561988)旨在评估阿伐普替尼(BLU-285)，一种选择性KITD816V抑制剂的疗效。该研究的主要终点是最大耐受剂量、推荐的2期剂量和阿伐普替尼治疗的安全性。该研究次要终点包括总体反应率和肥大细胞负荷指标的变化水平。

　　研究人员对86名患者以每天一次30-400mg 阿伐普替尼的治疗剂量进行了评估，其中69名患者被集中确诊患有晚期系统性肥大细胞增多症。本研究目前尚未达到最大耐受剂量，在剂量扩展队列中探究了每天200mg和300mg的治疗剂量的效果。观察到的最常见的不良事件为眶周水肿(69%)、贫血(55%)、腹泻(45%)、血小板减少(44%)和恶心(44%)。

　　颅内出血的发生率为13%，但只有1%的患者没有严重的血小板减少症（血小板<50×109/L）。在53名可评估反应的患者中，总体反应率为75%，完全缓解率为36%。阿伐普替尼分别使92%和99%的患者骨髓肥大细胞和血清类胰蛋白酶减少50%以上。阿伐普替尼在一期临床上所取得成果是振奋人心的，不管是风平浪静已久丞待突破的的GIST治疗领域还是急切需求更多更有效治疗方案的罕见疾病SM治疗领域，晚期系统性肥大细胞增多症患者KITD816V的分子缓解，并且在推荐的每天200mg的2期剂量下患者耐受性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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