艾伏尼布是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂。艾伏尼布 已经获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
艾伏尼布获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于单药治疗经FDA批准的检测方法确诊的携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者，以及年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者。2021年，艾伏尼布获批准作为首个且唯一的靶向疗法，用于治疗经FDA批准的检测方法确诊的先前经过治疗的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。
此外，艾伏尼布用于治疗IDH1突变的未经强化化疗的初治成人AML患者的全球III期研究AGILE的数据显示，与安慰剂联合化疗药物阿扎胞苷相比，艾伏尼布联合阿扎胞苷显著提高了初治IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者的无事件生存期（风险比 HR=0.33）和总生存期 （HR=0.44）。艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的中位OS为24.0个月，而安慰剂联合阿扎胞苷组患者的中位OS为7.9个月。针对新诊断的老年及不适合接受强化疗的AML患者，安全有效的治疗选择非常有限。艾伏尼布联合阿扎胞苷疗法将有望为IDH1突变的未经强化化疗的初治AML患者带来新的治疗选择。
美国FDA先后授予艾伏尼布联合阿扎胞苷方案“突破性疗法”认定，用于治疗新诊断的年龄至少75岁或因其它合并症而无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的AML成人患者，以及艾伏尼布“突破性疗法”认定，用于治疗携带IDH1易感突变的复发/难治性骨髓增生异常综合征的成人患者（MDS）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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