阿伐曲泊帕是新一代的 TPO 受体激动剂，在临床试验中，阿伐曲泊帕（AVA）能快速增加血小板计数（5 天之内），并通过长期给药将其维持在目标范围内（50×10^9 / L-150×10^9 / L），应答率高达 90％ 左右。此外，它没有肝毒性黑框警告，不会螯合多价阳离子，也没有饮食限制。
阿伐曲泊帕 Ⅲ 期临床试验是一项全球多中心的随机双盲对照试验。研究分为阿伐曲泊帕组和安慰剂组，根据应答与失效的定义，分析阿伐曲泊帕治疗 ITP 初步应答的持续时间与应答患者维持应答的时间占比。
研究结果：
（1）依据 LOR-4WK 和 LOR-2VIS 两种失效定义，服用阿伐曲泊帕实现应答的患者中，分别有 72.4% 和 55.2% 的患者未曾经历失效。阿伐曲泊帕表现出极佳的持久应答能力。
（2）连续四周（LOR-4WK）血小板计数 < 30,000/μL 的失效发生中位时间为 170 天，平均为 134.7 天；而连续两次访视（LOR-2VIS）血小板计数 < 30,000/μL 的失效分析中，中位时间为 146 天，平均时间为 119.1 天。
（3）服用阿伐曲泊帕起始应答的 ITP 患者，虽然发生 LOR-4WK（发生连续四周血小板计数< 30,000/μL）失效，但整体研究期间有 88% 的时间始终维持初始应答；此外，发生 LOR-2VIS（发生连续两次访视血小板计数< 30,000/μL）失效的患者，整体研究期间有 85% 的时间始终维持初始应答。由此可知，这两种失效的发生是短暂的。
（4）阿伐曲泊帕暴露校正后各种不良事件发生率基本与安慰剂相同，表现出优异的安全性。其常见不良反应为头痛、疲劳、挫伤、鼻出血等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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