2月9日，全球首款异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂——艾伏尼布正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，用于治疗中国IDH1突变复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者，将有望开辟中国IDH1突变R/R AML治疗新格局。

　　约6%-10%的AML患者中可检测到异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变。艾伏尼布（AG-120）是一种口服靶向IDH1突变的小分子抑制剂。AG120-C-001研究是艾伏尼布单药治疗的Ⅰ期剂量递增和剂量扩大研究，评估艾伏尼布治疗IDH1突变AML患者的疗效和安全性。主要疗效人群为R/R AML患者，每日口服500mg艾伏尼布，随访至少6个月。

　　总共有258例患者接受了艾伏尼布治疗，其中179例为R/R AML患者。在每日接受500mg艾伏尼布并有至少6个月随访数据的125例R/R AML患者中，完全缓解及部分血液学恢复（CR/CRh）为31.8%（95%置信区间，25.1-39.2），CR率为24.0%（95%置信区间，18.0-31.0），客观缓解率（ORR）为41.9%（95%置信区间，34.6-49.5），CR/CRh的中位持续时间为8.2个月（95%置信区间，5.6-12.0），达CR/CRh的中位时间为2个月（95%置信区间，0.9-5.6）。中位随访15.3个月后，达到CR+CRh患者的中位OS为18.8个月。基线输血依赖84名患者中，29例（35%）实现非输血依赖，缓解的患者比未缓解患者的感染和发热性中性粒细胞减少的发生率更低。达到CR或CRh患者中，有23%的患者清除了骨髓单核细胞（BMMC）的IDH1突变。

　　在R/R AML患者中，≥3级治疗相关的不良事件有QT间隔延长（7.8%）、分化综合症（3.9%）、贫血（2.2%）、血小板减少或血小板计数下降（3.4%），白细胞增多（1.7%），且通过标准护理治疗和调整艾伏尼布剂量均可以处理。 

　　在IDH1突变R/R AML患者中，每日接受500mg的艾伏尼布可达到诱导持久缓解，基线时有输血依赖性的患者在所有缓解类别中均可观察到非输血依赖，缓解患者的发热性中性粒细胞减少症和感染频率均降低，并且患者耐受良好，CR/CRh患者中有23%达到分子学缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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