阿那格雷的作用机制与烷化剂完全不同，也与羟基脲有所区别，安全性较高。此外，与其他化疗药物针对所有骨髓细胞不同的是，阿那格雷可直接靶向巨核细胞，目前属于治疗血小板增多症的二线药物 。阿那格雷可以选择性作用于巨核细胞系，主要通过影响巨核细胞的成熟来降低血小板数目；同时可抑制环磷腺苷磷酸二酯酶的活性，从而抑制血小板的聚集，减少血栓情况的发生。
骨髓增殖性疾病患者发病和死亡的主要原因是严重的血栓形成及出血，患者常伴随血小板活化及凝血亢进。临床研究表明，阿那格雷治疗各类型的骨髓增殖性疾病，有利于诱导血小板凝血功能恢复正常化，而羟基脲还不能达到这种治疗作用。
综上所述，阿那格雷可以用于治疗血小板增多症，并且可明显降低血小板数值。不过，血小板增多症属于骨髓增殖性疾病，单一的阿那格雷治疗，并不能解决原发病的根本问题。
与细胞毒制剂羟基脲相比，阿那格雷选择性作用于巨核细胞系，其不良反应主要表现为心血管和胃肠道方面，治疗期间未观察到血液学毒性，无致畸、致突变风险；同时单独应用阿那格雷的ET或PV患者未有急性白血病转化的发生。胶囊剂型，口服方便。临床试验表明，应用阿那格雷治疗疾病的患者因不良反应而停药的概率较低，儿童（最小6岁），应用16年随访观察，耐受良好（无贫血、白血病及骨髓纤维化）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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