通过JAK1和（或）JAK2传导的信号在外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的肿瘤和非肿瘤细胞中都很常见。目前尚无口服药获批用于治疗PTCL,现迫切需要更好的治疗复发性/难治性PTCL的药物或方案。
研究人员开展了一项2期研究，旨在评估JAK1/2抑制剂鲁索替尼用于复发性/难治性PTCL（n=45）或蕈样真菌病（MF, n=7）患者的疗效和安全性。根据生物标志物情况，受试患者被分成了三个队列：1）JAK和/或STAT激活性突变；2）免疫组化显示≥30%的肿瘤细胞表达pSTAT3；3）没有组织或组织不够进行生物标志物分析。受试患者接受鲁索替尼 20 mg 口服（2次/日），直到病情进展。在第2个疗程、第5个疗程以及随后每3个疗程评估一次缓解情况。主要终点是临床获益率（CBR），即完全缓解率、部分缓解率（PR）和病情稳定至少超过6个月的综合。
7位MF患者中只有一位有临床获益（持续部分缓解超过18个月）。在PTCL患者中，队列1、队列2、队列3的临床获益率分别是53%、45%和13%（队列1&2 vs 3，p=0.02）。8位患者的临床获益持续时间超过了12个月（5位仍处于获益中），包括4位T细胞大颗粒淋巴细胞白血病（共5位）。
在一项使用多重免疫荧光的探索性分析中，低于25%的肿瘤细胞表达磷酸化S6 (PI3激酶或丝裂原活化蛋白激酶激活的标志) 与鲁索替尼治疗的反应相关 (p=0.05)。综上，该研究结果表明，鲁索替尼在各种PTCL亚型中均具有抗肿瘤活性，并支持PTCL患者采用靶向抑制JAK/STAT信号的精确治疗方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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