Ruxolitinib（芦可替尼）是一种激酶抑制剂，用于治疗中间或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。

　　关键临床试验显示，芦可替尼治疗与中危-2与高危MF患者的生活质量提高、总生存期延长相关，那中危-1患者能否从芦可替尼治疗中获益？2021年EHA会议上的PB1705研究分析了芦可替尼疗效与MF患者预后分层之间的相关性，共分析了56名接受芦可替尼治疗的MF患者。所有患者均年满18岁，且为DIPSS-plus中危以上患者，其中DIPSS-plus中危-1患者超50%。

　　芦可替尼治疗的中位持续时间为22个月（范围1-80个月），42名患者仍在接受芦可替尼治疗，67%的患者芦可替尼的初始剂量为20mg每天两次。脾脏反应的定义为脾脏缩小至少35%。整个队列中，56.6%的患者有脾脏反应。6个月时脾脏反应率为41.5%。6个月时中危-1患者的脾脏反应率为36.6%。

　　23名可获得MPN-SAF总症状评分量表的患者中，5例患者（21.7%）的骨髓纤维化相关症状降低了至少50%。10例患者（43.5%）的症状评分降低了20-50%。4例患者（17.4%）只有轻微（5-10%）的症状缓解。

　　所有血液学不良事件发生率为91%。最常见的血液学不良事件是贫血（3-4级，42.1%）和血小板减少症（3-4级，17.5%）。前3个月内血细胞减少更为突出。57名患者中有27名出现了非血液学不良事件，通常为1-2级。最常见的非血液学不良事件是疲劳、肺炎和肝酶升高。DIPSS-plus中危-1患者具有相似的安全性特征。

　　中位随访22个月，整个队列24个月的总生存率为75.1%（95%CI:59.8%-85.3%），中位总生存期未达到。基线血红蛋白水平分层（HB<10g/dL和HB≥10g/dL）分析显示，HB≥10g/dL患者的生存率更好（两年生存概率，87.5%vs58.5%）。然而，生存曲线在第33个月及以后无明显差异（p=0.15），两组均未达到中位生存期。综上，芦可替尼在中、高危MF患者中安全有效，包括中危-1患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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