原发免疫性血小板减少症（Immunethrombocytopenia,ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少（<100×10^9/L）为主要特点。临床可表现为皮肤黏膜出血、严重内脏出血，甚至致命性颅内出血。ITP的一线治疗为激素或静脉注射免疫球蛋白，二线治疗包括TPO-RAs、利妥昔单抗、福坦替尼、免疫 抑制剂、脾切除。
阿伐曲泊帕是一种小分子TPO受体激动剂，在体内外模拟TPO的生物学作用。值得注意的是，阿伐曲泊帕具有与食物同服，不受食物类型限制，没有明显的肝毒性，并且避免了重组药物的免疫原性风险的优势。目前已在美国FDA获批了ITP适应症，其ITP三期临床研究揭露了累计应答时间、应答率、持久应答率等数据。
阿伐曲泊帕适应症范围主要包括以下几种情况：①慢性肝病相关血小板减少症成年患者；②肿瘤化疗引起的血小板减少症；③慢性免疫性血小板减少症；免疫学血小板减少症二线以上给药。临床数据显示，大多数应用阿伐曲泊帕的血小板减少患者在第8天，血小板即开始升高，部分患者可获得持续反应。而且应用阿伐曲波帕治疗的患者合并用药较治疗前减少，也可能减少糖皮质激素的用量甚至停用激素。当然，阿伐曲泊帕也会产生相关的不良反应，但比艾曲泊帕轻微，主要为头痛，恶心等症状。
促血小板生成素受体激动剂主要的作用靶点都是在巨核细胞，虽有一定疗效，但并不是百分百起效，不要盲目过度运用。每个病人的体质、病情不同，对于阿伐曲泊帕的应用要遵从医生的建议。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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