蓝图医药 (BPMC)宣布FDA批准了其胃肠道癌(GIST) 药物阿伐普替尼(通用名avapritinib)用于A型PDGF受体外显子18变异、包括D842V变异无法手术或转移GIST的治疗。这个审批是根据一个叫做NAVIGATOR 的一期临床结果，阿伐普替尼产生84%的应答率、其中7%为CR,中位应答时间尚未达到。阿伐普替尼也有KIT活性，作为末线药物在所有GIST患者与regorafenib比较的一个三期临床VOYAGER正在进行中。阿伐普替尼此前获得FDA突破性药物地位和优先审批资格，这也是蓝图医药第一个上市药物。
GIST是一种软组织肉瘤、对化疗很不敏感，晚期GIST在激酶抑制剂出现前没有太好疗法。GIST几乎都有一个叫做CD117的抗原、这是激酶KIT胞外受体的一部分。第一个批准的激酶抑制剂是神药格列卫。虽然这个产品是作为ABL抑制剂首先上市用于CML,但后来发现有cKIT活性，现在是GIST一线疗法。后来又批准了多激酶抑制剂sunitinib和regorafenib分别用于二、三线治疗。80% 的GIST 有KIT激活变异、 PDGFRA变异只占5%左右。PDGFRA对已有激酶抑制剂不敏感，回顾性分析显示这类患者对格列卫无应答。
据蓝图称这是第一个用于GIST的精准疗法，不知具体什么意思。PDGFRA激活变异的蛋白构象与野生型不同，阿伐普替尼选择性与这个激活构象结合、而与野生型结合较弱，精准一说可能来源于此。因为如果指靶向变异蛋白格列卫就是靶向变异cKIT,所以也应该算是精准疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 阿伐普替尼 https://www.kangbixing.com/drug/awptn/
添加康必行顾问，想问就问
