胆管癌是指源于肝外胆管包括肝门区至胆总管下端的胆管的恶性肿瘤。通常在老年人中出现。目前对胆管癌的主要疗法是手术切除，然而胆管癌早期没有明显症状，多数患者在确诊时已失去手术时机。局部晚期和转移性胆管癌无法通过手术完全切除，目前的标准治疗选择主要为化疗、放疗、肝移植，患者预后不良。肝内胆管癌的5年生存率只有9%,而且在亚洲人群中发病率更高。根据以往的统计结果，胆管癌的常见突变类型包括FGFR、IDH1、IDH2、BRAF等。近年海外获批上市的胆管癌靶向药逐渐增多，晚期胆管癌患者仍有接受靶向治疗、改善生存期的可能。胆管癌是一种罕见的癌症，形成于胆管内。FGFR2基因的异常变化会导致胆管内的细胞产生一种异常的FGFR2蛋白。这种蛋白质会导致细胞不停地生长和分裂，从而形成肿瘤。

　　2020年4月17日，美国FDA加速批准Incyte公司开发的FGFR2抑制剂培美替尼(pemigatinib)上市，治疗携带FGFR2基因融合或其它重排类型的经治晚期胆管癌成人患者。为治疗晚期胆管癌成人患者带来首款靶向疗法。美国食品和药物管理局（FDA）批准培美替尼(pemigatinib)用于治疗患有不可切除或转移性胆管癌的成年人，是基于研究FIGHT-202（NCT02924376）的数据。

　　FIGHT-202（NCT02924376）是一项多中心开放标签的单臂试验，研究培美替尼 在治疗胆管癌方面的疗效。该试验涉及107名FGFR2基因异常的患者，他们之前至少接受过一次治疗。患者被给予13.5毫克培美替尼，每天一次（21天周期；2周开始，1周结束）。治疗持续到疾病进展或出现不可接受的毒性。主要的疗效结果是总反应率（ORR），其定义为肿瘤完全或部分（缩小≥30%）的患者百分比。另一个疗效结果是反应持续时间，即肿瘤对治疗持续反应的时间段。ORR为36%，其中2.8%的患者有完全反应，33%的患者有部分反应[95%CI；27，45)。在38名有反应的患者中，24名患者（63%）反应持续6个月或以上，7名患者（18%）反应持续12个月或以上。除了美国，培美替尼还在哪里被批准？

　　2021年3月30日，欧洲药品管理局（EMA）；

　　2021年3月23日，日本药品和医疗器械管理局（PMDA）；

　　2021年4月21日，中国香港卫生署(DH)；

　　培美替尼在香港获批上市的消息，也让国内胆管癌患者盼到了希望。也印证了香港在新药引进方面是与国际同步的，国际最新治疗方案可以在香港同步实施，因此内地胆管癌患者可前往香港就医，争取最佳的治疗时间。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胆管癌靶向药培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)可以改善患者的生存状况？

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