约一半的乳头状甲状腺癌患者的肿瘤出现BRAF（V600E）突变。威罗非尼，是一种被批准用于BRAF阳性黑色素瘤的癌基因BRAF激酶抑制剂。在3位BRAF（V600E）阳性乳头状甲状腺癌患者的1期试验中显现出了临床益处。

　　一项回顾性研究旨在明确威罗非尼在BRAF（V600E）阳性乳头状腺癌患者中的活性。这项研究对18岁或18岁以上的经病理证实为复发或转移性乳头状甲状腺癌的，对放射性碘抵抗并且BRAF（V600E）突变呈阳性的患者进行了开放标签，非随机的2期试验。参与者是从未接受过靶向VEGFR多激酶抑制剂（组1），或是先前用VEGFR多激酶抑制剂治疗过。患者每天口服两次960 mg威罗非尼。试验主要终点是研究者评估组1中的最佳总体反应（两次评估确认4周或更长时间）。计划将分析的最小中值随访为15个月（数据截止2014年4月18日），并且在安全性，意向性治疗和符合方案数据分析的基础上进行。

　　51名患者参加了研究，26名在组1中，25名在组2中，随访中位时间在组1中为18.8个月（IQR 14.2-26.0），在组2中为12.0个月（IQR 6.7-20.3）。组1中26例患者中的10例记录部分反应（最佳总体反应38.5％，95％ CI 20.2-59.4）。组1中的26例患者中的17例（65%）和组2中的25例患者中有17 例（68%）记录为3级或4级的不良事件，最常见的3级和4级不良事件有皮肤鳞状细胞癌（在组1中为7例[27％]，在群2中为5例[20％]），淋巴细胞减少（每个组中2例[8％]） γ-谷氨酰转移酶增加（在组1中1例[4％]，组2中3例[12％]）。组2中的2例由于不良反应导致死亡，一例因为呼吸困难，一例为多器官衰竭，但两者都与治疗无关。 组1中26例患者中的16例（62％）和组2中25例患者中的17例（68％）都报道了的严重不良反应事件。

　　威罗非尼在从未接受多激酶抑制剂治疗、对放射性碘难以治疗的BRAF（V600E）阳性乳头状甲状腺癌患者中展现了抗肿瘤活性，因此，这种药剂提示了这些患者潜在的新治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：威罗非尼/威罗菲尼联合其他药物可以延长黑色素瘤患者的生存期？

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