近日，FDA批准了依库珠单抗（Eculizumab）静脉注射剂用于治疗抗水通道-4蛋白（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成年患者。NMOSD是中枢神经系统的一种自身免疫性疾病，主要影响视神经和脊髓。

　　“依库珠单抗是FDA批准的第一种治疗视神经脊髓炎谱系障碍的药物。这是一种严重影响患者生活的衰弱性疾病。”FDA药物评估和研究中心神经学产品部主任Billy Dunn医学博士说，“这一批准改变了NMOSD患者的治疗格局。”

　　在NMOSD患者体内，免疫系统会错误地攻击身体中的健康细胞和蛋白质，最常见的是视神经和脊髓。患有NMOSD的人通常会患上视神经炎，引起眼睛疼痛和视力下降。另外，个体也会受到攻击，导致横断性脊髓炎，进一步导致四肢麻木、虚弱或瘫痪，以及膀胱和肠道失控等症状。

　　大多数时候成簇发作，间隔几天到几年不等，然后在缓解期间部分恢复。大约50%的NMOSD患者患有永久性视力损伤和瘫痪。根据美国国家卫生研究院的数据，女性比男性更容易受到NMOSD的影响，而非裔美国人比白种人更容易患上NMOSD.据估计，NMOSD大约影响美国4000至8000名人。

　　NMOSD可能与一种叫做水通道-4的蛋白（AQP4）有关。抗AQP4抗体似乎激活了免疫系统的其他成分，带来炎症和中枢神经系统损伤。依库珠单抗治疗NMOSD的有效性在143例NMOSD患者的临床研究中得到证实。这些患者具有抗AQP4阳性抗体，随机被分为依库珠单抗治疗组和安慰剂组。研究表明，在48周的试验过程中，与安慰剂治疗相比，依库珠单抗可使NMOSD复发率减少94%。依库珠单抗还减少了住院、皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。

　　同时，FDA提醒医生和患者，使用依库珠单抗治疗可发生脑膜炎球菌感染，如果不及早识别和治疗，这些感染可能会危及生命。医生应监测患者脑膜炎球菌感染的早期症状。在NMOSD临床试验中未观察到脑膜炎球菌感染病例。依库珠单抗只能通过风险评估和缓解策略（REMS）计划获得。临床医生必须参加REMS计划，并就脑膜炎球菌感染的风险向患者提供建议，同时确保患者接种脑膜炎球菌疫苗。在NMOSD临床试验中，患者报告的最常见不良反应为：上呼吸道感染、普通感冒（鼻咽炎）、腹泻、背痛、头晕、流感、关节痛（关节痛）、咽喉痛（咽炎）和挫伤。

　　依库珠单抗是第一个C5补体抑制剂，于2007年首次获FDA批准，用于减少阵发性夜间血红蛋白尿患者的红细胞破坏。这是一种罕见的血液疾病，会导致肾脏中的小血管形成异常的血凝块（非典型溶血性血凝块）。依库珠单抗还可治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力成人患者。NMOSD此前已获FDA授予的孤儿药称号和优先审查资格。这些政策为帮助和鼓励开发罕见病药物提供了激励。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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