自体干细胞移植（ASCT）日益广泛地应用于多发性骨髓瘤（MM）的治疗，临床研究表明静脉大剂量美法仑联合ASCT可提高MM患者的反应率及完全缓解率、无事件生存期，且治疗相关毒性作用、治疗相关死亡率减低。目前静脉用大剂量美法仑联合ASCT被认为是治疗MM的标准方法，但对于接受ASCT的复发/难治性患者，大剂量美法仑的疗效欠佳。一项2期研究，旨在评估吉西他滨+白消安+美法仑这一新型大剂量联合方案的疗效。

　　该研究纳入了原发性复发/难治性MM患者，这些患者曾接受过硼替佐米或/和免疫调节药物治疗，或曾接受过挽救ASCT.治疗方案：吉西他滨1875 mg/m2，静脉滴注3h,给药2天，随后给予白消安（范围在4000 μmol/L·min曲线以下，给药4天）和美法仑（每日60 mg/m2，给药2天）。研究终点为移植时存在可测疾病的患者在接受该方案治疗后获得严格完全缓解的患者比例。同时，研究人员比较了该研究中心中接受美法仑200 mg/m2，静脉滴注30min以上，随后进行ASCT的患者（对照组）数据。

　　2010年11月30日至2013年12月11日期间，该研究入组74例患者，中位年龄为58岁，曾接受过的治疗方案中位数为2，38例患者存在高危遗传学，17例患者对既往治疗无反应，32例患者接受过挽救ASCT.对照组入组184例患者。研究组和对照组的患者接受了相似的移植后维持治疗。在移植时疾病可测量的患者中，研究组有16/65例患者获得了严格的完全缓解，对照组有22/174例患者获得了严格的完全缓解。研究组的中位随访期为36个月，对照组的中位随访期为34个月。次要终点为生存预后。

　　结果显示，研究组的中位无进展生存期为15.1个月，明显优于对照组（9.3个月），而且进展和死亡风险均显著降低，中位总生存存期也明显优于对照组（37.5个月 vs 23.0个月）。

　　安全性分析显示，研究组发生的3级以上不良事件包括3级黏膜炎（12例）、3级皮炎（5例）、3级转氨酶升高（7例）和3级腹泻（2例），以及3例患者发生了治疗相关性死亡，其中1例死于心源性猝死，2例死于败血症。

　　该研究表明，对于接受ASCT的复发/难治性MM患者而言，吉西他滨、白消安、美法仑是一种相对较安全有效的方案。经该方案治疗的患者预后要优于接受美法仑单一治疗的患者，但这一结论仍需在前瞻性随机试验中进一步证实。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：美法仑/马法兰(ALKERAN)维持治疗骨髓瘤患者试验数据如何？

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