特立氟胺（teriflunomide）是一种新型口服药物，被批准用于治疗复发性MS,能够抑制嘧啶从头合成途径中的一种关键酶——二氢乳清酸脱氢酶，阻止T细胞和B细胞的增殖。特立氟胺是来氟米特的活性代谢物。多项研究证实，特立氟胺能有效抑制炎症性MRI活动，并减缓脑萎缩进展。然而，特立氟胺是否能有效延缓GM萎缩，保持GM和WM的微结构完整性，还不是非常清楚。
在一项涉及复发性多发性硬化症（multiple sclerosis, MS）儿童的试验中，特立氟胺减少了病变增长，但没有减缓复发。这种口服免疫调节药物已在80多个国家获得批准，用于治疗复发型MS成年患者，现在欧盟也批准用于儿科患者。
在国际三期试验中，166名年龄在10~17岁的MS儿童被随机分为口服特立氟胺或安慰剂治疗96周。那些经历过复发或在磁共振成像上表现出高度疾病活动的患者，被允许提前进入随后的96周开放标签延长期，在此期间他们都接受了药物治疗。在安慰剂组中，有26%的患者在96周前改用特立氟胺，这一比例出人意料地高。
在96周时，首次临床复发（主要终点）的时间在组间无差异。然而，特立氟胺确实减少了新的或扩大的病灶数量。该药物耐受性良好，两组中11%的患者出现严重不良事件。特立氟胺是来氟米特的活性代谢物，来氟米特口服消化后可快速、几乎全部转化为特立氟胺。特立氟胺已成为MS治疗的焦点。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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