美国FDA宣布，批准阿斯利康公司的鲁磨西替静脉注射剂用于治疗复发性或难治性毛细胞白血病(HCL)成人患者。这些患者已经至少接受过两种全身性治疗，其中包括嘌呤核苷类似物疗法。鲁磨西替是一种靶向CD22的细胞毒素，这是治疗HCL患者的第一例细胞毒素疗法。

　　毛细胞白血病是一种少见的慢性克隆性B细胞增生性疾病。病理性B细胞的胞质呈明显的凸起，犹如毛状，故命名为毛细胞(HC)。HC主要浸润骨髓及脾脏，临床以脾肿大，循环血细胞减少及周围血和(或)骨髓有大量HC为重要征象。HCL的中位发病年龄为50岁，尚无儿童或青少年发病报道。约80%的患者为男性。就诊时约1/4的患者主诉为脾脏肿大所致的腹部胀满或不适;1/4的患者有疲乏无力、体重下降;1/4的患者有血小板减少引起的出血趋势或继发于粒细胞和单核细胞减少的易感染倾向;其他患者可能在查体时发现血细胞计数异常或脾脏肿大。

　　鲁磨西替是一种靶向CD22的重组免疫毒素。免疫毒素综合了抗体能够靶向运送药物的特异性和毒素杀死肿瘤细胞的效力。鲁磨西替将CD22抗体与抗原结合的部分与一种毒素融合在一起。CD22是只在B淋巴细胞中表达的跨膜蛋白，它在HCL细胞表面的受体密度更高，因此是治疗这一癌症的重要靶点。在与CD22结合后，这一分子会进入细胞，被处理并且释放出毒素蛋白，它会抑制蛋白转译，从而导致细胞凋亡。鲁磨西替已经获得FDA授予的孤儿药资格，快速通道资格和优先审评资格。

　　FDA的批准是基于一项单臂，开放标签的多中心临床3期试验。总计80名HCL患者接受了鲁磨西替的治疗，他们至少接受过2种全身性疗法的治疗，其中包括嘌呤核苷类似物疗法。这一试验的主要终点为持久的完全缓解(CR)，定义为在达到完全缓解后继续维持缓解超过180天。30%参加试验的患者达到持久的CR，总缓解率(包括部分缓解和完全缓解)为75%。我们期待这款新药能为这类罕见白血病患者带来曙光!如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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