2021年9月20日的Presidential Symposium 3（主席研讨会 3）展示了FIRSTMAPPP研究的结果，该结果为舒尼替尼治疗恶性进展性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤（malignant progressive phaeochromocytoma and paraganglioma，MPP）患者的获益提供了有史以来最高等级的证据。

　　这是第一项学术的、随机、双盲临床试验，在这些非常罕见肿瘤中探索酪氨酸激酶抑制剂舒尼替尼的疗效。研究的主要终点：舒尼替尼治疗患者的12个月PFS率，为35.9%，达到了预先设定的目标（增加12个月PFS率在20%-40%）。安慰剂组的12个月PFS率为18.9%。8年招募的78例患者中，60%既往曾接受治疗。中位PFS：舒尼替尼组 vs 安慰剂组 = 8.9个月 vs 3.6个月。

　　根据III期随机SPINET试验的结果，生长抑素类似物（SSA）治疗可扩展至胃肠道（GI）神经内分泌瘤（NETs）甚至支气管肺（BP）神经内分泌瘤（NETs）。在77例接受兰瑞肽自体凝胶/储库治疗晚期生长抑素受体阳性支气管肺NETs的患者中，中位PFS为16.6个月，安慰剂组为13.6个月。与非典型类癌（atypical carcinoid，AC）患者（兰瑞肽 vs 安慰剂的中位PFS分别为 13.8个月 vs 11.0个月）相比，典型类癌（TC）患者中的兰瑞肽PFS获益更大（兰瑞肽 vs 安慰剂的中位PFS分别为21.9个月 vs 13.9个月）。由于入组缓慢，研究停止入组。兰瑞肽可能对支气管肺典型类癌NETs患者特别有用，这证实了我们从胃肠道NETs中获取的信息，胃肠道NETs中SSA主要用于高分化、低分级肿瘤患者。因此，SPINET试验提供了重要的一致性信息，即SSAs是更惰性NETs的适当治疗选择。

　　II/III期 AXINET试验的更新结果：采用盲法独立中心审查，在晚期进展性1-2级胰腺外NETs中比较奥曲肽 + 选择性血管内皮生长因子受体（VEGFR）抑制剂阿昔替尼 vs 奥曲肽 + 安慰剂，显示中位PFS为16.6个月 vs 9.9个月；HR 0.71，p = 0.02。该研究强调，当应用这种稳健的方法时，阿昔替尼具有PFS优势。这些结果来自ASCO GI 2021上列出的研究者评估的PFS数据，而研究者评估的数据报告阿昔替尼与安慰剂相比无显著优势。

　　这三项试验提供的证据表明，在临床实践方面，不同类型的治疗（TKIs、SSAs和VEGFR抑制剂）的作用似乎在NET亚组范围内相当。将SSA治疗扩展至肺NETs患者与小肠NETs和胰腺NETs的当前实践一致。而AXINET试验显示，目前仅限于胰腺NETs患者的VEGFR抑制可以用于非胰腺NETs，包括肺NETs。

　　这些结果也为我们提供了关于罕见NETs患者试验框架的有价值的信息。他们证实了这些试验可以在这类患者人群中同时提出和回答疗效问题，他们强调了学术研究中广泛合作的至关重要的作用。我们知道，为了获得这些治疗，需要通过专家中心对患者进行管理。如果我们要确保患者有机会获得这些治疗，并入组下一代新疗法临床试验，我们需要促进这一点。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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