Pemazyre（pemigatinib/培米替尼）是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，主要作用于FGFR1、2、3.FGFRs在肿瘤细胞生存、增殖、迁移、新生血管形成中发挥着重要作用。所以多种癌症的发生和进展与FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增密切相关。在接受过治疗的携带FGFR2基因易位的晚期/转移性或不可手术切除的胆管癌患者中。

　　胆管癌是一种恶性肿瘤。根据胆管癌在胆管中的起源部位可以分为肝内胆管癌和肝外胆管癌。胆管癌治疗预后性较差，胆管癌患者在诊断时通常已处于疾病后期或晚期。胆管癌发病率的地域差异较大，在北美和欧洲地区，一万人中发病率为0.3 ~ 3.4.几乎仅见于肝内胆管癌的FGFR2基因融合或重排的突变率约10%~16%。

　　美国FDA已批准培米替尼Pemazyre（pemigatinib），用于治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，这是美国FDA批准的首个胆管癌靶向疗法。值得一提的是，培米替尼是第一个也是唯一一个获FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。

　　培米替尼的获批主要基于FIGHT-202的II期研究中队列A的结果。FIGHT-202研究分为3个队列：队列A（n=107）为FGFR2融合或重排患者，队列B（n=20）为其他FGF/FGFR基因改变患者，队列C（n=18）为不存在FGF/FGFR基因改变患者。

　　所有胆管癌患者每日接受1次口服培米替尼(13.5mg)，给药2周，停药1周，3周为一周期。直至出现放射学疾病进展或不可耐受毒性。研究主要终点是队列A的ORR,次要终点包括队列B,队列A+队列B、队列C的ORR,以及所有队列的PFS、OS、DOR、DCR和安全性。

　　该研究的结果最近在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2019年大会上公布结果显示，队列A中培米替尼单药治疗后的胆管癌患者中总体缓解率（ORR）为36%，到达了主要终点，其中2.8%为完全缓解（肿瘤完全消失）；在产生缓解的38例胆管癌患者中，DCR(疾病控制率)达82%，中位DOR（缓解持续时间）达7.5个月，24例胆管癌患者的缓解持续了6个月以上，7例患者的缓解持续了12个月以上，中位PFS达6.9个月，初步的中位OS达21.1个月。

　　pemigatinib/培米替尼最常见（≥20%）的副作用包括电解质紊乱，脱发，腹泻，指甲毒性，疲劳，消化不良，恶心，便秘，口腔炎，眼干，口干，食欲下降，呕吐，关节痛，腹痛，背痛和皮肤干燥，眼毒性也是培米替尼的一个风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)靶向治疗胆管癌生存期可延长三倍？

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