一项大型临床试验显示，靶向药物富马酸吉列替尼对AML中FLT-3基因突变的治疗效果良好，患者经治疗后生存率有显著提升。参加该实验的患者均有FLT-3基因突变，并伴随复发性AML或难治性AML。与标准的化疗相比，使用马酸吉列替尼治疗的患者生存期增加了四个月，而且患者的缓解率也相对较高，副作用也相对较少。

　　上世纪90年代以来，美国癌症的发病及死亡率均呈下降趋势（年均下降0.7%），这是癌症研究获得持续支持所取得的骄人成绩，实现了上届NCI所长制定的“少发而易治” 的目标。由于基础研究上所取得的成就，科学家可以有针对地保护正常细胞、杀灭癌细胞，为此针对癌症的策略已经由“寻找进而破坏”转为“锁定并且控制”，并且制定了2015年的奋斗目标：“消除痛苦，减少死亡”。美国国家癌症研究所（NCI）于2017年11月27日发布了关于AML中FLT-3基因突变治疗的最新研究。

　　美国FDA2017年4月28日公佈，诺华新药Rydapt(midostaurin)米哚妥林正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。

　　米哚妥林建议用法用量：

　　口服，食物同服，AML推荐用量50mg，2次/日；ASM及其伴随疾病推荐剂量100mg，2次/日。

　　米哚妥林常见不良反应：

　　米哚托林Rydapt在AML（急性骨髓性白血病）治疗过程中的常见不良反应主要有：白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。

　　米哚妥林使用注意事项：

　　(1) 药物过敏：对米哚妥林及Rydapt中其它成分过敏的患者不应使用；

　　(2) 胎儿毒性：米哚妥林可能会导致胎儿或新生儿受到伤害，孕妇或哺乳期妇女不应使用；

　　(3) 肺部毒性：存在肺部损伤（肺毒性）迹象或症状的患者应停止使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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