2022年5月20日，诺华宣布艾曲泊帕新适应症在中国获批，用于治疗既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的6-11岁儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少症，成为目前国内促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）药物中唯一用于治疗儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少症的药物.

　　免疫性血小板减少症（ITP），既往也称特发性血小板减少性紫癜，是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点，约占出血性疾病总数的1/3。据统计，我国成年人群中，ITP发病率为5-10/10万，多发于60岁以上的老年人、育龄期女性和儿童群体。其中，儿童患者及其监护人的生活往往受到疾病干扰，如焦虑不安、行动受限、生活质量下降等。在一线治疗中长疗程使用糖皮质激素，严重影响儿童生长发育。一个适用于长期管理儿童患者的“升血小板药物”对提升ITP儿童的生活质量至关重要。

　　目前糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白是ITP一线疗法，促血小板生成药物，包括重组人血小板生成素（rhTPO）、艾曲泊帕等以及利妥昔单抗是二线治疗药物。艾曲泊帕是诺华开发一种非肽类血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，用于治疗既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性ITP。该药于2008年11月获得FDA批准上市，是首个治疗ITP的口服药物，2021年全球销售额达到20.16亿美元。

　　诺华艾曲泊帕2017年在中国获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人ITP患者，2018年将该适应症的适用人群扩展至12岁及以上儿童，此次则将适用人群扩展到6-11岁儿童。

　　近年来，我国高度重视儿童血液病和恶性肿瘤的防治工作，出台了一系列的政策，为儿童患者的健康护航。2019年，ITP作为血液病和恶性肿瘤十种疾病之一被纳入国家第一批医疗救治和保障管理的儿童疾病范围。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲博帕/艾曲波帕(ELTROMBOPAG)在血小板中的有效性及安全性如何？

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