2020年4月23日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药Avapritinib（阿伐普替尼，Ayvakit,BLU-285）的新药上市申请（NDA），此药涵盖两个适应症：分别为用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可手术切除或转移性GIST成人患者，以及四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。此药在2020年1月9日已获得美国FDA批准。

　　2019年11月，结缔组织肿瘤学会年会（CTOS）年会上公布了NAVIGATOR I期临床试验中，关于阿伐普替尼在PDGFRA外显子18突变和接受四线GIST患者中的研究结果。

　　截至2018年11月16日，共纳入121例四线及以上患者（主要为KIT突变）和43例携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者。该试验探讨了该试验最初给药剂量采用“400mg 口服，每天1次"，后来由于毒性原因将推荐剂量降低到“300mg 口服，每天1次"。患者接受阿伐普替尼治疗直至出现疾病进展或出现无法接受的毒性反应。

　　对于携带PDGFRA外显子18突变的患者，完全缓解（OR）3例，部分缓解（PR）34例，客观缓解率（ORR）为86％。未达到中位反应持续时间（DOR）及中位无进展生存期（PFS）。截至数据截止日期（中位随访时间为10.9个月），仍有78%的患者对此有反应。

　　111例四线或以上的 GIST 患者，完全缓解1例，部分缓解23例，ORR 为 22%，中位反应持续时间为10.2个月，中位PFS为3.7个月，中位随访时间为10.8个月。

　　在安全性方面，大多数不良事件（AE）大多为1、2级，最常见的是恶心、乏力、贫血、腹泻、呕吐等；3-4 级相关 AE ≥2％，为贫血，乏力，低磷血症，高胆红素血症，中性粒细胞减少和腹泻。10％的患者由于治疗相关 AE 而终止治疗。

　　阿伐普替尼是首个被批准用于携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者的精准疗法，是一种口服的、强效选择性的KIT和PDGFRα抑制剂。阿伐普替尼在 KIT 和 PDGFRα 突变的胃肠道间质瘤（GIST）中显示了广泛的抑制作用，包括PDGFRα基因D842V突变和其他原发或继发耐药突变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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