依库珠单抗是一种单克隆抗体，通过与补体蛋白C5结合，抑制末端补体成分C5a和膜攻击复合物C5b-9的产生。在aHUS患者中，预防C5a和末端补体复合物的形成可抑制补体介导的微血栓性微血管病变。依库珠单抗在2007年3月被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)。

　　两项前瞻性单臂试验纳入了37例成人和青少年aHUS患者，一项回顾性试验纳入19例儿童和11例成人aHUS患者，以下对这些试验进行了回顾性分析。在一项对成人和青少年aHUS患者的前瞻性实验中，依库珠单抗使用后无需透析，持续改善肾小球滤过率(eGFR)以及与aHUS疾病活性相关的血液参数。在入院时需要透析的5位患者中，有4位在依库珠单抗治疗期间能停止透析。平均住院时间为251天的17例（53%）患者中，有9例的肾小球滤过率(eGFR)中值改善至少15 ml/min/1.73 m2。

　　在17例（76%）患者中，有13例（平均时间为37周）患者实现了血液学正常化（实现或维持正常血小板计数及LDH水平至少4周）。这些发现由去除大多数患者对血浆治疗的需求、改进其他实验室溶血标准物及抑制末端补体活性的事实支持。

　　在需要长期血浆治疗的成人和青少年患者的第二项前瞻性试验中，依库珠单抗治疗时可以停止血浆治疗，维持肾功能，透析需求稳定，eGFR参数稳定。在20例（90%）患者中，有18例患者在停止慢性血浆治疗后维持血液学正常。血液学正常化的时间中值为38周。

　　19例儿童患者（年龄中值为6岁）的回顾性试验与前瞻性研究的结果一致。8例（50%）以前需要透析的儿童患者在接受依库珠单抗治疗后能够停止透析。此外，19例（37%）儿童患者中有7例eGFR改善至少15 mg/min/1.73 m2，19例（42%）儿童患者中有8例达到或维持正常血液指标至少四周。这些发现由大多数不再需要血浆治疗的事实支持。在aHUS单臂前瞻性试验中，最常见的不良反应是高血压、上呼吸道感染、腹泻、头痛、贫血、呕吐、恶心、尿路感染及白细胞减少。

　　依库珠单抗的治疗与致命性脑膜炎球菌感染有关。为了降低这一风险而开发了一种风险评估和缓解策略。医疗服务提供者必须参与登记，证明他们向患者提供关于依库珠单抗单抗风险的咨询和教育资料，并同意及时报告脑膜炎球菌感染病例。产品标签包括一个警告框，告知医疗服务提供者和患者脑膜炎球菌感染的严重风险。盒装警告建议患者接种多价脑膜炎球菌疫苗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依库珠单抗(SOLIRIS)已经获批的适应症有哪些？

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