2021年10月29日，诺华（Novartis）公司宣布美国FDA批准STAMP抑制剂Scemblix（asciminib）上市，用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者。

　　Scemblix的活性药物成分asciminib是一款STAMP抑制剂，特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP），可将BCR-ABL1锁定为非活性构象。目前已上市的竞争药物，是通过与BCR-ABL1蛋白的ATP结合位点结合。而asciminib通过作用于该激酶的另一部分，即ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用。

　　值得一提的是，Scemblix是首款与ABL1的肉豆蔻酰口袋（myristoyl pocket）结合的CML疗法，为对目前TKI疗法耐药或不耐受的患者提供重要的新治疗选择。作为一种STAMP抑制剂，asciminib能够克服BCR-ABL1的ATP结合位点上的突变，这可能有助于解决CML后期治疗中的TKI耐药性并可能解决脱靶活性，从而改善患者的预后。

　　FDA批准Scemblix是基于III期ASCEMBL试验和I期 (NCT02081378) 研究的结果，该研究包括具有 T315I 突变的 Ph+ CML-CP 患者。数据显示：1.在24周时，Scemblix的 MMR 率与 Bosulif (bosutinib)相比几乎翻了一番（25% 与 13% [ P = 0.029]）2.由于不良反应而停止治疗的患者比例在 Scemblix 组（n = 156）中比在 Bosulif 组（n = 76）中低三倍以上（7% 对 25%）3.Scemblix组最常见（发生率≥20%）的不良反应和实验室异常分别是：上呼吸道感染和肌肉骨骼疼痛；血小板和中性粒细胞计数减少，血红蛋白减少；甘油三酯、肌酸激酶和丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 增加。

　　此外，美国FDA已授予asciminib快速通道资格（FTD）。2021年2月，FDA授予asciminib 2个突破性药物资格（BTD）：（1）用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；（2）用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成人患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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