Vijoice（alpelisib）阿博利布是一种激酶抑制剂，用于治疗具有PIK3CA相关过度生长谱(PROS)的成人和儿童中由PIK3CA突变影响引起的罕见过度生长状况。阿博利布通过抑制PI3K途径起作用，主要是PI3K-α异构体。阿博利布是FDA批准的第一个治疗PROS病症的药物。PIK3CA相关的过度生长谱(PROS)分类是由研究人员和患者家庭支持和倡导组织的家长代表在2013年美国国立卫生研究院研讨会上提出的，以联合一组由PIK3CA突变引起的罕见过度生长条件。与PROS相关的具体条件包括KTS,CLOVES综合征，ILM,MCAP/M–CM,HME,HHML,FIL,FAVA,大指，肌肉HH,FAO,CLAPO综合征和表皮痣，良性苔藓样角化病，或脂溢性角化病。PROS估计患病率大约每百万人中有14人。

　　美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准阿博利布Vijoice(alpelisib)用于治疗2岁及以上患有PIK3CA相关过度生长谱(PROS)严重表现的成人和儿童患者，这些患者需要全身治疗。阿博利布是FDA批准的第一个治疗PROS的治疗方法，这是一系列以过度生长和血管异常为特征的罕见疾病，估计每百万人中有14人受到影响。根据加速批准计划，可能会继续获得批准视确认性证据对临床益处的验证和描述而定。

　　FDA的批准是基于EPIK-P1的真实世界证据，这是一项回顾性图表审查研究，显示接受阿博利布治疗的患者的目标病变体积减少，PROS相关症状和表现有所改善。在第24周进行的主要终点分析显示，27%的患者(10/37)对治疗产生了确认的反应，定义为PROS目标病变体积总和减少20%或更多。近四分之三的患者在基线和第24周（74%，23/31）显示靶病灶体积有所减少，平均减少13.7%，并且在初步分析时没有患者出现疾病进展。此外，在第24周，研究人员观察到患者在疼痛(90%,20/22)、疲劳(76%,32/42)、血管畸形(79%,30/38)、肢体不对称(69%,20/29）和弥散性血管内凝血（55%，16/29）。在基线和第24.1,2周报告症状的整个研究人群(n=57)的患者亚群中观察到这些改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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