获批治疗慢性免疫性血小板减少症（Immune thrombocytopenia，ITP）的二线治疗药物包括 TPO 受体激动剂（阿伐曲泊帕、艾曲泊帕、罗米司亭），以及脾脏酪氨酸激酶抑制剂（福他替尼）。TPO-RAs 具有较高的临床反应率并且通常耐受性良好；然而，随着治疗时间延长，一部分患者由于疗效丢失等原因进行 TPO-RAs 转换使用，并且超过 75% 的患者在转换后达到或保持应答。目前 ITP 的管理现状如下，治疗目的是维持血小板计数 ≥30 ×10^9/L，减少出血，提高生活质量。

　　阿伐曲泊帕是被欧洲和美国批准用于 ITP 的最新药物。其优势在于：口服给药，机制方面与内源性 TPO 协同升血小板；无肝毒性；无饮食限制。现有直接研究数据有限，一项阿伐曲泊帕与艾曲泊帕的临床研究因入组挑战提前终止。

　　研究目的：通过 meta 分析评估阿伐曲泊帕相对于艾曲泊帕、罗米司亭及福他替尼的疗效和安全性，旨在更好地明确使用 TPO-RAs 治疗慢性免疫性血小板减少症患者的疗效和对于出血缓解情况。

　　数据来源和研究特征：研究从 MEDLINE，EMBASE 和科克伦图书馆数据库搜索并纳入 5 篇文献（包含 7 项随机试验，阿伐曲泊帕 2 项，艾曲泊帕1项，罗米司亭 2 项，福他替尼 2 项，共 544 例患者，其中 363 例接受 TPO-RAs，181 例接受安慰剂）。

　　患者基线特征：患者数量（12-135 [药物治疗组]）、随访时间（24-36 周）和疾病持续中位时间（1.6-10.8 年）因试验而异。基线时的中位年龄和中位血小板计数范围分别为 41 至 57 岁和 14-24 ×10^9/L。

　　研究方法：

　　现有证据提供了一个连接网络，将所有治疗与安慰剂联系起来，作为共同的比较对象，允许在所有干预之间进行比较；只有一项研究提供了治疗间的直接比较。

　　可行性分析和异质性：

　　所有研究都描述了与肝功能相关的检测数据报告。然而，肝毒性数据的汇总显示艾曲泊帕与丙氨酸转氨酶和胆红素升高有关。

　　研究结果：

　　血小板应答方面，阿伐曲泊帕作为最佳治疗的累积概率达 82%；降低 ITP 联合用药方面，阿伐曲泊帕作为最佳治疗的累积概率达 86%；抢救治疗方面，阿伐曲泊帕与其他治疗药物间无显著差异；任何出血事件方面，阿伐曲泊帕作为最佳治疗的累积概率达 99%；WHO 2-4 级出血事件的发生率，阿伐曲泊帕与其他药物间无显著差异；不良反应事件，阿伐曲泊帕作为最佳治疗的累积概率达 85%。

　　研究结论：与安慰剂相比，阿伐曲泊帕具有更持久血小板应答可能，减少伴随 ITP 治疗使用，出血事件更少。阿伐曲泊帕降低任何出血事件的发生率。 在不同治疗方案中观察到的任何 AEs 发生率没有显著差异，阿伐曲泊帕患者耐受性和安全性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)治疗原发免疫性血小板减少症有何疗效？

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