依库珠单抗(Soliris)是一种首创的补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用，包括：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的重症肌无力（MG）、NMOSD.

　　NMOSD是一种罕见的、破坏性的、补体介导的中枢神经系统疾病，患者会经历不可预测的、复发和恶化的病程。该病特征是复发，每次复发都会导致残疾的逐步累积，并可能导致过早死亡。视神经炎可导致眼痛和失明，横贯性脊髓炎可导致严重的虚弱、运动障碍、感觉和运动障碍、肠和膀胱功能丧失、瘫痪和呼吸衰竭。相当大比例的患者持续存在永久性严重残疾，包括失明和瘫痪，或在疾病发作后6年（75个月）内死亡。具体而言，有34%的患者持续存在永久性运动障碍，23%的患者依赖轮椅，18%的患者存在永久性视觉障碍，9%的患者死亡。

　　美国食品和药物管理局（FDA）已受理依库珠单抗Soliris（eculizumab）的一份补充生物制品许可（sBLA）并授予了优先审查。该sBLA申请批准依库珠单抗用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）自身抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）患者。

　　此次sBLA提交，是基于III期临床研究PREVENT的积极数据。该研究在抗AQP4自身抗体阳性NMOSD患者中开展，评估了依库珠单抗相对于安慰剂的疗效和安全性。结果显示，该研究达到了主要终点，与安慰剂相比，依库珠单抗将NMOSD复发风险显著降低了94.2%（p＜0.0001）。在治疗第48周时，接受依库珠单抗治疗组有97.9%的患者没有复发，安慰剂组比例为63.2%。此外，与安慰剂相比，依库珠单抗也将研究期间的年复发率显著降低了95.5%（p＜0.0001），达到了研究的关键次要终点。该研究中，依库珠单抗的耐受性良好，安全性与先前研究以及现实世界中已批准的3个适应症方面的实际临床实践相一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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