据报道，近日FDA已批准诺华Scemblix（asciminib）上市，用于治疗慢性髓系白血病（CML）的两种不同适应症。Scemblix是FDA批准的用于治疗CML的潜在first-in-class疗法，它通过与ABL肉豆蔻酰口袋结合发挥作用。Scemblix适用于已接受至少两种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗的、费城染色体阳性CML慢性期 (Ph+ CML-CP) 成年患者。此外，Scemblix被批准用于治疗具有上述诊断，同时携带T315I突变的成年患者。

　　Scemblix也被称为STAMP抑制剂，通过与ABL肉豆蔻酰口袋结合发挥作用，为对当前TKI疗法不耐受或产生耐药性的患者带来了一线希望。研究表明，接受两种TKIs治疗的患者中约有55%经历过不耐受，而高达70%的患者在两年内无法达到主要分子学反应率 (MMR)。那些携带T315I突变的人通常对大部分TKIs产生耐药性，这让他们别无选择，只能接受疾病进展。

　　FDA的批准是基于针对携带T315I突变的Ph+ CML-CP患者的III期ASCEMBL试验和I期临床试验的阳性结果。在24周的研究期间，与目前使用的Bosulif相比，Scemblix能够将主要分子学反应率 (MMR) 翻倍，而且因不良反应而停止接受治疗的患者仅为7%（相对于Bosulif的25 %）。

　　“如果患者对目前可用的治疗方法不耐受或者产生耐药性或者两者都有时，CML可能变得难以治疗。将Scemblix添加到CML治疗领域为我们提供了一种对抗这种血液癌症的新方法，能帮助经历过第二次治疗后仍遭受病痛的患者，以及携带T315I突变并面临更差结果的患者应对临床上的挑战，”纪念斯隆凯特琳癌症中心 (MSK)血液学专家和骨髓增殖性肿瘤项目负责人Michael J. Mauro博士表示。

　　Scemblix以片剂形式提供，在美国，现在可供医生为符合条件的成年患者开处方。不建议孕妇服用，哺乳期妇女服用该药后应至少等待一周才能恢复哺乳。目前尚不清楚它对儿童是否有效和安全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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