鲁索替尼乳膏是一种Janus激酶（JAK）抑制剂，可抑制JAK1和JAK2，后者介导许多对造血和免疫功能很重要的细胞因子和生长因子的信号传导。JAK信号传导涉及将STAT（信号转导器和转录激活剂）募集到细胞因子受体，激活和随后将STAT定位到细胞核，导致基因表达的调节。FDA已批准其JAK抑制剂鲁索替尼乳膏(Opzelura)用于短期和非连续性长期治疗非免疫功能低下的12岁及以上轻中度特应性皮炎(AD)患者。这意味着鲁索替尼乳膏成为FDA批准的首个且唯一一个局部外用JAK抑制剂。

　　此次鲁索替尼乳膏获批是基于其治疗AD临床项目TRuE-AD的积极结果。该项目包括2项设计相同的随机、赋形剂对照、关键3期研究TRuE-AD2（NCT03745651）和TRuE-AD1研究（NCT03745638），共入组了1250例患者，评价鲁索替尼乳膏每日2次治疗青少年和成人（年龄≥12岁）轻中度AD的安全性和有效性。

　　这两项3期研究均达到主要终点——治疗第8周，与赋形剂组（[非药物乳膏剂]；TRuEAD1：15.1%；TRuEAD2：7.6%）相比，0.75%乳膏组（TRuEAD1：50.0%；TRuEAD2：39.0%）和1.5%乳膏组（TRuEAD1：53.8%；TRuEAD2：51.3%）有显著更高比例的患者实现IGA-TS治疗成功（p值均＜0.0001）。

　　此外，这两项研究还达到两个关键次要终点——（1）治疗第8周，与赋形剂组（TRuEAD1：24.6%；TRuEAD2：14.4%）相比，0.75%乳膏组（TRuEAD1：56.0%；TRuEAD2：51.5%）和1.5%乳膏组（TRuEAD1：62.1%；TRuEAD2：61.8%）有更高比例的患者实现EASI75（湿疹面积和严重程度指数评分较基线水平改善≥75%；p值均＜0.0001）；（2）与赋形剂组（TRuEAD1：15.4%；TRuEAD2：16.3%）相比，0.75%乳膏组（TRuEAD1：40.4%；TRuEAD2：42.7%）和1.5%乳膏组（TRuEAD1：52.2%；TRuEAD2：50.7%）有更高比例的患者实现NRS4（瘙痒数值评定量表评分改善≥4分；分别为：p＜0.001，p＜0.0001，p＜0.0001，p＜0.0001）。

　　安全性方面，治疗8周期间2种剂量乳膏剂治疗组与赋形剂组治疗出现的不良事件（TEAE）总体发生率、严重不良事件发生率均具有可比性。没有观察到新的安全信号。

　　其实Opzelura活性成分ruxolitinib的口服剂型Jakafi早已于2011年11月被FDA批准用于骨髓纤维化，随后鲁索替尼乳膏又被批准用于治疗真性红细胞增多症（2014/12）和类固醇难治性急性移植物抗宿主病（2019/05）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：鲁索替尼乳膏/芦可替尼乳膏(OPZELURA)治疗特应性皮炎患者的效果如何？

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