近日，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了依维替尼（ivosidenib 片剂）与阿扎胞苷联合用于治疗75岁或以上成人新诊断的IDH1突变急性髓细胞性白血病（AML）患者，或有排除使用强化诱导化疗的合并症的患者。依维替尼是一种异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1) 抑制剂，也是第一个与阿扎胞苷联合批准用于新诊断的IDH1突变急性髓性白血病患者的靶向癌症代谢的疗法。对于新诊断的IDH1突变的急性髓系白血病患者，依维替尼的推荐剂量为500mg，每天一次，通过口服给药。

　　IDH1抑制剂依维替尼的效果

　　名为AGILE的试验是一项多中心、随机双盲、设有安慰剂对照组的全球性3期临床试验，旨在评估依维替尼联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷治疗先前未治疗IDH1的急性髓系白血病成人的疗效和安全性。该研究的主要终点是无事件生存期（EFS），定义为从随机化到治疗失败、缓解复发或任何原因死亡的时间，以先发生者为准。

　　研究结果显示，与化疗相比，依维替尼与阿扎胞苷联用，显著改善了患者的无事件生存期（EFS）。无事件生存期 (EFS)（风险比[HR] = 0.35 [95% CI 0.17, 0.72]，2侧p值=0.0038）和总生存期（OS）（HR = 0.44 [95% CI 0.27, 0.73]；2侧p = 0.0010）。作为IDH1突变急性髓性白血病的一线治疗，依维替尼加阿扎胞苷治疗与安慰剂加阿扎胞苷（7.9个月）相比，中位OS（24个月）提高了三倍。AGILE研究的结果在2021年美国血液学会 (ASH) 年会和博览会上发表，最近发表在《新英格兰医学杂志》上。

　　IDH1抑制剂依维替尼的不良反应

　　依维替尼联合阿扎胞苷治疗的组合证明了与先前公布的数据一致的安全性。接受依维替尼联合阿扎胞苷的新诊断急性髓系白血病患者最常见的不良反应（≥10%）是恶心、呕吐、心电图QT延长、失眠、分化综合征、白细胞增多、血肿、高血压、关节痛、呼吸困难和头痛。

　　白血病患者在生活中需要注意预防感染,做好个人的卫生清洁工作。饭后漱口,便后清洗肛门。尽量少去往人流量多的地方，养成戴口罩的习惯。此外，还需要补充高蛋白食物,提高身体的免疫力，注意保暖，避免感冒受凉。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)在IDH1突变急性髓系白血病中的疗效和安全性如何？

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