2020年1月9日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准avapritinib(阿伐普替尼)用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的成年人，该疾病具有血小板衍生的生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变，包括PDGFRAD842V突变。avapritinib(阿伐普替尼）是第一种被批准用于治疗基因组明确的胃间质瘤患者的精密疗法。
阿伐普替尼在NAVIGATOR临床实验中，对D842V基因突变患者具有高度治疗效果。阿伐普替尼已通过美国食品药品监督管理局(FDA)及美国国家癌症信息网(NCCN)治疗认可。根据临床实验结果，酪氨酸激酶抑制剂(TKI)抵抗性客观缓解率在第四线治疗高达22%，同时阿伐普替尼在9/11/17/18外显子突变患者中亦有一定作用。阿伐普替尼目前已在大中华地区、美国及欧盟核准上市。
在临床试验中，阿伐普替尼在PDGFRAD842V突变的GIST患者中表现出好的安全性及抗肿瘤活性。早于2020年12月《欧洲癌症杂志》（EuropeanJournalofCancer,EJC）全文发表了NAVIGATOR研究针对血小板衍生生长因子α受体(PDGFRA)D842V突变胃肠道间质瘤(GIST)患者的更新资料，38例起始剂量为300/400mg的患者中，36例缓解，总体缓解率(ORR)高达95%。28例起始剂量为300mg的患者中，27例缓解，总体缓解率(ORR)为96%，所有剂量组的疾病控制率（DCR）高达100%。所有剂量组的中位缓解持续时间(DOR)长达27.6个月，优秀的治疗成果令其成为充满潜力的一线治疗药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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