索拉非尼作为以FLT3为靶点的小分子酪氨酸激酶抑制剂，通过与酪氨酸激酶竞争ATP结合位点而抑制其活性，干扰信号转导，影响白血病细胞增殖分化及促进凋亡。尽管联合化疗或联合造血干细胞移植可能改善FLT3-ITD阳性AML的预后，但≤60岁的患者仍约有50%死亡率，>60岁的患者长期生存率则低于20%，因此探索新的有效的治疗FLT3-ITD阳性AML的方法成为近年来的研究热点。目前多靶点酪氨酸激酶抑制剂索拉非尼在治疗FLT3-ITD阳性AML的研究较为深入。索拉非尼最早用于肝癌、肾癌等实体瘤的治疗，已经取得了优良的疗效，近年来在伴FLT3-ITD突变的AML患者中也显现出了肯定的效果。

　　临床应用：

　　1.单药治疗：

　　索拉非尼单药治疗方案可作为老年患者、伴有严重合并症或暂时不适宜行强化疗的患者、难治复发的FLT3-ITD突变阳性AML患者的一个诱导或再诱导治疗选择。

　　2.联合化疗：

　　使用多激酶抑制剂后可能出现耐药细胞的选择性克隆增加，从而导致继发性耐药。故索拉非尼单药治疗的疗效并不完全有效且持续时间有限，而将索拉非尼与其他常规化疗药物联合使用，可实现更好的临床效果。

　　3.联合异基因造血干细胞移植：

　　索拉非尼联合化疗能有效提高伴 FLT3-ITD突变AML的诱导缓解率，为桥接造血干细胞移植治疗争取了时间，进一步联合异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗能获得更好的长期生存。

　　安全性

　　索拉非尼的安全性较高，根据文献报道，在最大耐受剂量（800 mg/d）下，即使联用其他细胞毒性化疗药物，绝大多数AML患者也可耐受。

　　多个临床试验已证实索拉非尼单药或联合其他方法（如常规化疗、去甲基化药物、免疫疗法等）治疗 AML（特别是含FLT3-ITD突变的AML）可明显增加成人患者的临床反应率和缓解率，既可作为初治或难治复发患者的治疗药物，也可作为造血干细胞移植前的桥接以及移植后的维持治疗方案之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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