司美替尼适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1），治疗无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者。
司美替尼的副作用症状（≥40％）为：呕吐，皮疹（全部），腹痛，腹泻，恶心，皮肤干燥，疲劳，肌肉骨骼疼痛，发热，痤疮样皮疹，口腔炎，头痛，甲沟炎和瘙痒。
使用司美替尼的注意事项：
1、心肌病：在开始治疗之前，第一年每3个月评估一次射血分数，此后每6个月评估一次，并根据临床情况进行评估。根据不良反应的严重程度，停药，减少剂量或永久终止司美替尼。
2、眼毒性：在开始使用司美替尼之前，应在治疗期间定期进行眼科评估，并检查是否有新的视觉恶化。永久终止司美替尼视网膜静脉阻塞（RVO）。停止使用司美替尼进行视网膜色素上皮脱离（RPED），用光学相干断层扫描评估监测直至解决，然后以减少的剂量恢复。
3、胃肠道毒性：建议患者在首次出现大便稀疏后立即开始服用止泻药，并增加体液摄入量。根据不良反应的严重程度，停药，减少剂量或永久终止司美替尼。
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