普拉替尼（Pralsetinib），商品名为普吉华（Gavreto），是一种具有里程碑意义的受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂。作为一种高效、高选择性的RET抑制剂，普拉替尼的开发和应用为许多癌症患者带来了新的治疗希望。

　　普拉替尼的独特之处在于其对RET的选择性抑制作用。RET是一种在多种癌症中发挥重要作用的基因，其变异或过度表达与多种癌症的发生和发展密切相关。普拉替尼能够抑制RET及其下游分子的磷酸化，从而有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。与已批准的多激酶抑制剂相比，普拉替尼对RET的选择性显著提高，使其在治疗癌症时具有更好的效果和更小的副作用。

　　根据ARROW研究数据，普拉替尼已获FDA批准用于RET融合阳性转移性NSCLC的治疗。ARROW研究是一项多队列、开放标签、I/II期临床研究。纳入≥18岁、ECOGPS评分0-2分、局部晚期或转移性实体瘤患者，包括RET融合阳性的NSCLC。在II期阶段，患者口服普拉替尼400mg/d，直至疾病进展、不能耐受、患者撤回同意、或研究者决定。主要研究终点为盲法独立中心评估的ORR和安全性。

　　共纳入RET融合阳性NSCLC患者233例。在截止时共121例NSCLC已开始使用普拉替尼，92例既往接受过含铂化疗，29例为初治患者。在既往接受含铂化疗的人群中，中位治疗线数为2线，其中包括PD-（L）1抑制剂治疗41例（45%）和多激酶抑制剂治疗24例（26%）。

　　既往接受化疗的患者：ORR为63%（53例，其中5例CR），观察到的缓解反应与既往多激酶抑制剂治疗或PD-（L）1抑制剂治疗无关。中位首次缓解时间为1.8个月，中位DOR为12.9个月。肿瘤缩小在95%（79例/83例）患者中被观察到。中位PFS为17.1个月（95%CI 8.3-22.1）。中位OS未达（中位随访17.1个月）。9例基线颅内转移患者全都出现了肿瘤缩小，其中5例达到颅内缓解，3例颅内CR。颅内mDOR未达，6个月颅内DOR率80%，12个月颅内DOR率53%。

　　普拉替尼的临床应用主要集中在晚期和转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗上。NSCLC是一种常见的肺癌类型，其治疗难度大，预后较差。普拉替尼的出现为这部分患者提供了新的治疗选择。在一项针对中国晚期RET融合阳性NSCLC患者的临床试验中，普拉替尼显示出稳健和持久的临床活性，无论患者是否接受过铂类化疗，均表现出良好的疗效。这一结果为普拉替尼在临床上的应用提供了有力支持。

　　除了NSCLC外，普拉替尼还适用于需要进行系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）以及需要进行系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者的治疗。这意味着普拉替尼在多种癌症的治疗中都具有广泛的应用前景。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)是一款什么药物？如何使用？

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