胆管癌，一种恶性程度极高的癌症，长期以来困扰着医学界。尽管手术是治疗胆管癌的主要手段，但患者的五年生存率仍然偏低，预后极差。不过，近年来随着分子靶向药物的迅速发展，胆管癌治疗领域终于迎来了突破性的进展。其中，培美替尼/培米替尼（Pemigatinib）的问世，标志着胆管癌治疗史上首个靶向药物的诞生。

　　Pemigatinib是一种针对FGFR1-3的小分子激酶抑制剂，能够有效地阻断FGFR信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。这种药物在体外和体内实验中均表现出对具有FGFR改变的肿瘤细胞和异种移植肿瘤模型的强大抗肿瘤活性。特别是在表达患者来源的具有致癌性FGFR2-TRA2b融合蛋白的胆管癌异种移植模型中，Pemigatinib能够显著地延长动物的生存期。

　　Pemigatinib的研发之路历经波折，但最终在2022年4月6日获得了中国国家药监局（NMPA）的批准上市，用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。这一批准标志着培米替尼正式成为中国首款针对胆管癌的靶向药物，打破了胆管癌“无药可用”的局面。

　　Pemigatinib在临床试验中也表现出色。一项针对既往至少接受过一种系统性治疗，并经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期/转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的三期临床试验（FIGHT-202）中，Pemigatinib显示出了显著的临床效益。该试验共纳入107名符合条件的患者，随机分为两组：Pemigatinib组和安慰剂组。试验结果显示，Pemigatinib二线治疗胆管癌患者的有效率ORR达35.5%，疾病控制率DCR为82%。这些数据充分证明了Pemigatinib在胆管癌治疗中的安全性和有效性。

　　然而，尽管培米替尼为胆管癌患者带来了新的治疗希望，但我们仍需认识到靶向药物存在的局限性。首先，靶向药物的价格通常较为昂贵，可能给患者的经济负担带来压力。其次，培米替尼Pemigatinib仅适用于具有FGFR2融合或重排的胆管癌患者，这意味着并非所有胆管癌患者都能从中受益。因此，未来我们还需要继续探索更多针对胆管癌的靶向药物，以满足不同患者的需求。

　　总之，培米替尼作为胆管癌历史上的首个靶向药物，为胆管癌患者带来了新的治疗选择。它的问世不仅代表了胆管癌治疗领域的重大突破，也为其他癌症的靶向药物研发提供了有益的借鉴。随着科技的进步和医学的发展，相信未来会有更多针对胆管癌的靶向药物问世，为更多患者带来希望和生机。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明

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