近年来，关于aHUS的病例报道屡屡见诸中文医学期刊。一方面体现了该疾病的罕见性，另一方面也体现了医学领域对该疾病的重视。aHUS是溶血尿毒症综合征（hemolytic uremic syndrome,HUS）当中的一类，指补体介导没有特定感染、共存疾病而出现的HUS。

　　HUS发病率低，但却是导致儿童急性肾损伤的常见原因。在各类HUS中，又以aHUS的发病率为最低。文献显示aHUS的年发病率预计0.23–0.42/100万，aHUS的患病率约为7/100万[4]。尽管aHUS十分罕见，但因其致命性危害而成为临床关注焦点。HUS患者进展为需要透析的肾功能衰竭的比例超过50%，而aHUS患者中这一比例超过75%，一些aHUS患者还可能出现恶性高血压。如果未能及时识别及治疗，aHUS患者将有较高的死亡率。

　　依库珠单抗 治疗aHUS的疗效和安全性经过了一系列临床试验的验证，包括四项前瞻性临床试验和一项回顾性试验。17例伴有TMA进展的aHUS患者接受依库珠单抗治疗2年，血小板计数较基线明显改善，随访1年及2年时15例（88%）患者血液学指标正常；20例伴有慢性肾病的长病程aHUS患者接受依库珠单抗治疗，26周、1年和2年时分别有16例（80%）、17例（85%）、19例（95%）达到无TMA事件状态，且每次随访均有18例（90%）患者血液学指标正常。依库珠单抗 可能增加脑膜炎双球菌感染风险，接受治疗建议接种脑膜炎双球菌疫苗。上述试验中依库珠单抗耐受性良好，未见新发安全性事件或脑膜炎双球菌感染。

　　依库珠单抗治疗应用于aHUS之后，aHUS患者进展为终末期肾病或死亡的比例明显下降。2017年《柳叶刀》杂志一篇关于HUS的综述对比了依库珠单抗 治疗前时代和依库珠单抗治疗后aHUS患者进展为终末期肾病或死亡的比例。随访1年，在依库珠单抗应用之前，儿童和成人aHUS患者进展为终末期肾病或死亡的比例分别为29%、56%，依库珠单抗治疗者儿童和成人进展为终末期肾病或死亡的比例分别9%、6%-15%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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