阿伐曲泊帕属于第二代口服TPO-R激动剂，于2018年5月21日获FDA批准用于治疗计划接受医疗或牙科手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症（CLD），阿伐曲泊帕是治疗该用途的首款药物。除了CLD，阿伐曲泊帕在研适应症还包括肿瘤化疗引起的血小板减少症（CIT）。
一项随机、双盲、安慰剂对照3期临床研究旨在评估阿伐曲泊帕用于卵巢癌、肺癌（小细胞癌和非小细胞癌）以及膀胱癌患者接受化疗后所致CIT的疗效和安全性。研究共入组122名在上一个A级化疗周期后出现3/4级CIT的患者，该试验将受试者随机分为接受阿伐曲泊帕或安慰剂。为了预防血小板输注的最终目的，需要对血小板输注的初始剂量进行评估。复合主要终点是阿伐曲泊帕增加血小板计数的效果，从而防止CIT患者需要血小板输注或化疗剂量减少或延迟。次要终点是安全性。
结果显示，在意向治疗人群（完整分析数据集）中，分别有69.5%和72.5%接受阿伐曲泊帕和安慰剂受试者被认为是主要终点的应答者（p=0.72）。在预方案治疗的人群中，分别有85.0%和84.4%接受阿伐曲泊帕和安慰剂受试者被认为是主要终点的应答者（p=0.96）。
该研究出现了“意外”安慰剂反应。Sobi公司指出，出乎意料的是，在安慰剂受试者中剂量延迟和剂量减少的发生率如此之低。目前对此正在进行更多的数据分析，以了解这一观察结果。次要终点方面，在接受骨髓抑制性化疗的癌症患者中，阿伐曲泊帕的不良事件数据结果与安慰剂相当，突出了其安全性。
血小板减少症（CIT）是化疗引起的一种潜在的严重并发症，可导致血小板水平低下，并可导致化疗剂量减少、化疗剂量延迟或化疗方案改变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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