地拉罗司是FDA批准的铁（III）螯合剂，对于地中海贫血等需要长期输血而导致铁积累的人群而言，其在治疗铁过载方面发挥了巨大作用。
纳入了16项研究，涉及1807名随机参与者(范围23至586名参与者)。12项双臂研究将地拉罗司与安慰剂(两项研究)或去铁胺(七项研究)或去铁酮(一项研究)或地拉罗司和去铁胺的组合与单独的去铁胺(一项研究)进行了比较。一项研究比较了地拉罗司和去铁酮的组合与去铁酮和去铁胺的组合。三项三组研究将地拉罗司与去铁胺和去铁酮(两项研究)或地拉罗司和去铁酮的组合分别与去铁酮和地拉罗司单药治疗进行了比较(一项研究)。一项四臂研究将两种不同剂量的地拉罗司与匹配的安慰剂组进行了比较。
在输血依赖性地中海贫血患者中比较地拉罗司与安慰剂(n=47)的两项研究(一项药代动力学研究和一项剂量递增研究)表明，地拉罗司可导致铁的净排泄。在这些研究中，安全性是可以接受的，需要在II期和III期研究中进行进一步调查。
地拉罗司为地中海贫血和继发性铁过载患者提供了一种重要的治疗选择。根据现有数据，在通常推荐的1 mg地拉罗司与2 mg去铁胺的比例下，地拉罗司似乎并不优于去铁胺。然而，根据地拉罗司与去铁胺相比的剂量和比例，似乎可以实现类似的疗效。这是否会产生类似的疗效并在长期内转化为类似的益处，如去铁胺所显示的那样，需要得到证实。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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