艾伏尼布是IDH1的一种小分子抑制剂，在美国获批两个适应症，包括用于单药治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者及新诊断的年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的急性髓系白血病成人患者，以及用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。
在急性髓系白血病（AML）患者中，大约有6%-10%会检查出IDH1突变，而且更容易存在于年龄偏大的急性髓系白血病（AML）患者中，在预后中等风险核型患者中IDH1基因突变与患者的临床特点、疗效都有一定的相关性，提示是预后不良的分子学标志。
艾伏尼布不仅临床缓解效果显著，而且安全性高，相较于其他抑制剂，艾伏尼布不良反应明显减少，且可避免骨髓抑制。针对不同类型的AML患者，已开展了多个重要临床研究。艾伏尼布单药治疗存在IDH1突变的R/R AML，CR/CRh率32.8%，获得CR/CRh的患者中位总生存时间达18.8个月，此外还降低了患者输血依赖，减少了感染风险。另外一项艾伏尼布单药用于IDH1突变的R/R AML患者的中国桥接研究中，CR/CRh率达36.7%，预估12个月时持续CR+CRh比例达90.9%。
总体上，艾伏尼布有望满足mIDH1型R/R AML中国患者未被满足的医疗需求。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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