地夫可特目前为世界上唯一一款通过美国FDA认证的DMD缓解型激素类药物，相对于其它激素药物（泼尼松龙片等）药效更强，负作用小，适应症当中直接涉及DMD/BMD等及肌肉基因类型疾病。
一项双盲平行组随机临床试验表明：每日皮质类固醇方案，而不是本研究中测试的间歇性泼尼松方案，可作为杜氏肌营养不良症男孩的初始治疗。
该研究纳入196名4-7岁（平均年龄5.8岁[SD，1.0岁]）杜氏肌营养不良症的男孩，随访时间为3年，164人（84%）完成了试验。参与者被随机分为每日泼尼松（0.75mg/kg）（n=65）、每日地夫可特（0.90mg/kg）（n=65）或间歇泼尼松（每次0.75mg/kg，开始10天，然后停止10天）（n=66）。
总体主要结果包括3个终点：抬脚速度[（rise/seconds（s）]，用力肺活量（liters），以及通过药物治疗满意度调查表（TSQM；得分范围，0-100）衡量的参与者或家长对治疗的总体满意度。
总的来说，在主要结果方面，每日使用的泼尼松和每日使用的地夫可特都比间歇使用的泼尼松更有效（使用全面检验，每日使用的泼尼松vs间歇使用的泼尼松，P＜0.001；使用全面检验，每日使用的地夫可特vs间歇使用的泼尼松，P=0.017），每日使用的方案没有明显差异（使用全面检验，每日使用的泼尼松vs每日使用的地夫可特，P=0.38）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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