泊马度胺为沙利度胺的类似物，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤作用。泊马度胺的细胞活性是通过其靶点cereblon（cullin-ring E3泛素连接酶复合物组分）介导的。
体外试验中，在药物存在下，底物蛋白（包括Aiolos和Ikaros）被泛素化并随后被降解，导致直接的细胞毒性和免疫调节作用。在体外试验中，泊马度胺抑制血液肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。此外，泊马度胺抑制对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤细胞系的增殖；与地塞米松联合可协同诱导对来那度胺敏感或耐药的肿瘤细胞凋亡。泊马度胺增强T细胞和自然杀伤细胞介导的免疫反应，并抑制单核细胞产生促炎性细胞因子（如TNF-α和IL-6）。泊马度胺在小鼠肿瘤模型和体外脐带模型中可见抗血管生成活性。
泊马度胺（pomalidomide）的安全性和有效性在一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中进行了评估。该试验的目的是观察经治疗后癌症完全或部分消失的患者数（客观应答率，或ORR）。患者被随机分配接受单独泊马度胺（pomalidomide）或泊马度胺（pomalidomide）低剂量皮质类固醇地塞米松（dexamethasone）。
结果显示：接受泊马度胺（pomalidomide）单一治疗的患者7.4％达到ORR。这些患者中应答时间中位数尚未得出结论（统计时依然有应答）。泊马度胺（pomalidomide）加低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2％显示ORR，应答持续时间中位数7.4个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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