恩西地平获得FDA批准上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。恩西地平获得了FDA审评的快速通道和优先审评的资格，同时获得了FDA“孤儿药”资格认定。
AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，临床表现多为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等。多数病例病情急重，对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，预后凶险，复发率很高，5年生存率极低，目前尚无有效疗法（仅少数患者适合接受骨髓移植）。
据世界卫生组织统计，目前白血病发病率约为5/10万，其中一半以上白血病均为AML。而带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者则约占全部AML患者的8%-19%。因此，作为目前为止FDA批准的唯一一款针对这一特殊患者群体的疗法，恩西地平的面世将可在一定程度上满足IDH2阳性的复发性/难治性AML患者群体的治疗需求。
在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，恩西地平为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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