吡仑帕奈是一种新型抗癫痫发作药物，属于非竞争性选择性α-氨基-3-羟基-5-甲基-4-异恶唑丙酸（a-amino-3hydroxyl-5-methyl-4-isoxazolepropiona-teacid，AMPA）受体拮抗剂，它通过靶向突触后膜谷氨酸活动，抑制兴奋性神经传递，从而发挥抗癫痫发作作用。
吡仑帕奈对儿童癫痫患者的局灶性发作、特发性全面性强直阵挛发作、局灶性发作继发性双侧强直阵挛发作、肌阵挛发作、失神发作等多种发作类型均有一定疗效。
一项纳入4～12岁儿童癫痫患者的开放标签研究（311研究，NCT02849626）显示，吡仑帕奈治疗癫痫局灶性发作和特发性全面性强直阵挛发作的应答率分别为47%和64%。在一些纳入儿童的小样本临床研究及病例报道中，吡仑帕奈对儿童Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征（LGS）等癫痫综合征及其他某些难治性癫痫可能也有一定疗效。一项18岁以下癫痫患者的回顾性研究中纳入了5例Dravet综合征，应答率为80%。另一项针对儿童和青少年的前瞻性研究纳入了13例LGS，应答率为69.2%。吡仑帕奈可以抑制胶质瘤细胞的增殖和迁移，可用于神经系统恶性肿瘤的癫痫发作控制。前述一项纳入6月龄～16岁癫痫患者的回顾性研究显示，吡仑帕奈对儿童结构性病因相关癫痫患者的应答率相对较高，应答率为70%。总体而言，儿童与成人患者使用吡仑帕奈应答率相似，血药浓度与疗效无显著相关性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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