依库珠单抗是补体激活通路中C5末端蛋白的有效抑制剂。与另一种已被批准用于重症肌无力的C5抑制剂伊诺凯组单抗（enculizumab）不同，依库珠单抗的半衰期较长，因此该药维持期的给药间隔可达8周。
在一项III期、双盲、多中心研究中，平均年龄57岁的175例抗乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR Ab+）的广泛性重症肌无力（gMG;美国重症肌无力基金会II-IV级）患者随机接受静脉注射依库珠单抗或安慰剂，按1：1的比例给药26周。
依库珠单抗组患者在第1天接受初始负荷剂量2400-3000 mg后，从第15天开始每8周接受3000-3600 mg的依库珠单抗输注。根据患者报告的症状和功能状态的衡量标准，所有患者在基线时重症肌无力-日常生活活动（MG-ADL）评分≥6。
26周后，与安慰剂组相比，依库珠单抗组患者在MG-ADL总评分的主要结果方面有显著改善（-3.1 vs-1.4；P<0.001）。
从重症肌无力（QMG）总分显示的疾病严重程度的次要转归来看，依库珠单抗组比安慰剂组比基线有更显著的改善（-2.8 vs-0.8；P<0.001）。
重要的是，临床效益在早期治疗开始时就能看到，并持续整个治疗过程。Dr.Vu报告说：“在1周内即观察到依库珠单抗组MG-ADL和QMG评分的改善，并在26周内持续受益。”
根据伊诺凯组单抗的经验，依库珠单抗组的不良事件（AE）与C5抑制剂的预期一致，2个治疗组之间没有显著差异。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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