阿伐曲泊帕是全球首个FDA批准用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),作为国内首款针对慢性肝病(CLD)相关血小板减少症的治疗药物,阿伐曲泊帕在中国的上市填补了国内该领域的用药空白,为中国慢性肝病(CLD)相关血小板减少症患者引入了全球领先的“强效持久、安全方便”的诊疗新方案。
ADAPT-1和ADAPT-2是两项设计完全相同的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心Ⅲ期临床试验,分别纳入231例和204例择期行侵入性检查或手术的CLD相关血小板减少症患者。两项研究的主要终点均为术后7 d内不需要输注血小板或进行抢救的患者比例。两项研究结果均提示阿伐曲泊帕可显著降低择期行侵入性检查或手术的CLD相关血小板减少症成人患者术后7d内需要输注血小板或进行抢救的患者比例。此外,与安慰剂相比,阿伐曲泊帕可使患者的血小板计数增加,并增加侵入性操作当日达到目标血小板计数≥50×109· L-1的患者比例。
一项随机、安慰剂对照、国际多中心的Ⅲ期试验纳入了49例慢性ITP患者,随机接受阿伐曲泊帕 20 mg·d-1( n = 32)或安慰剂( n = 17)治疗。研究分为核心和开放标签研究两个阶段,其中核心研究阶段为6个月,核心研究结束后部分患者进入开放标签延长试验,进一步随访至96周。主要研究终点为累计血小板计数≥50×109· L-1且未发生因出血进行抢救的时间(周),次要研究终点为服药后第8日的血小板应答率(血小板计数≥50×109· L-1)。研究结果显示阿伐曲泊帕组和安慰剂组达到主要终点分别为12.4周和0周( P < 0.001),血小板应答率为65.63% 和 0( P < 0.001)。此外,阿伐曲泊帕组ITP的合并用药减少。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!