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地拉罗司/恩瑞格(Deferasirox)对地中海贫血患者有何效果?

时间:2022-09-14 09:41 来源:医药查询 作者:康必行-小海

       地拉罗司(ExJade)是FDA批准的铁(III)螯合剂,对于地中海贫血等需要长期输血而导致铁积累的人群而言,其在治疗铁过载方面发挥了巨大作用。

地拉罗司

  九项研究(1251名参与者)提供了地拉罗司与去铁胺标准治疗的对比数据。数据表明,根据比较的去铁胺和地拉罗司的剂量比例,可以实现类似的功效。在III期研究中,中间标志物铁蛋白和肝铁浓度(LIC)的相似或更好的疗效只能在高度铁过载的亚组中实现,平均比例为1 mg地拉罗司与1.8 mg去铁胺,对应于平均剂量分别为每天28.2毫克和每天51.6毫克。

  不同给药比例的综合效应是:血清铁蛋白,平均差(MD)454.42 ng/mL(95%置信区间(CI)337.13至571.71)(中等质量证据);通过活检或SQUID评估LIC,MD 2.37 mg Fe/g干重(95%CI 1.68至3.07)(中等质量证据)和响应者分析,LIC 1至<7 mg Fe/g干重,风险比(RR)0.80(95%CI 0.69至0.92)(中等质量证据)。观察到的显着异质性可以通过不同的剂量比来解释。关于死亡率(低质量证据)和有效螯合治疗可能所需剂量的安全性数据有限。在先前接受过去铁胺治疗的患者中,患者对地拉罗司的满意度更高,RR 2.20(95%CI 1.89至2.57)(中等质量证据)。两种药物的停药率相似(低质量证据)。

  详细讨论了潜在的益处和风险之后,地拉罗司可以作为对地拉罗司表现出强烈偏好的个人的一线选择,对于对去铁胺不耐受或依从性差的人来说,这可能是一种合理的治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小海)
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