欧盟委员会（EC）批准将 Inclisiran（Leqvio®）用于治疗成人高胆固醇血症及混合性血脂异常。此次获批是基于其有力的ORION系列临床研究数据。这是first-in-class也是目前唯一一个获批用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的小干扰RNA（siRNA）药物。

　　对于他汀药物治疗无法达到疗效的高胆固醇血症或混合性血脂异常患者，inclisiran具有持续、优异的有效性和安全性。根据Norvatis官网，此次获批主要基于ORION-9、10和11三项临床试验。

　　根据NEJM文献，ORION-10和11分别纳入了1561名和1617名动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者或具有ASCVD风险的人群；两项试验中患者的他汀药物服用率分别为89%和95%，其中接受高强度剂量的分别达到68%和79%，但这些患者LDL-C水平仍然偏高；结果显示，第510天时，两项试验中 Inclisiran组的LDL-C水平分别较安慰剂组降低了52%（95%臵信区间[CI]为49%~56%）和50%（95%CI为47%~53%），不良事件与安慰剂组大致相当。

　　根据NEJM文献，ORION-9显示inclisiran用于治疗家族性高胆固醇血症也有持续、优异的疗效和安全性。根据Norvatis官网，inclisiran只需每年两次注射给药，有望解决患者长期依从性的难题；FDA也正在审查其上市申请。

　　首次获批用于常见病，开启了小核酸药物从罕见病转向常见病的新时代。根据Nat Rev Drug Discov文献，此前全球共有9个小核酸药物获批，包括3个siRNA和6个反义寡核苷酸（ASO），已在罕见病领域取得成功。而根据WHO官网，目前心血管疾病是全球首要死因，2019年全球心血管疾病死亡人数近900万人。根据Norvatis官网，即使使用他汀类药物，仍有80%的高危患者LDL-C仍无法降至目标水平。 Inclisiran获批标志着其用于常见病的有效性和安全性得到了药品审查机构的认可，将开启小核酸药物用于常见病治疗的新时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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