米哚妥林Midostaurin是一种口服多靶酪氨酸激酶抑制剂，可抑制多种激酶，包括原癌基因c-Kit（KIT）、血小板衍生生长因子（PDGFR）-α/-β、蛋白激酶C（PKC）、脾相关酪氨酸激酶（SYK）、细胞Src激酶（SRC）和血管内皮生长因子受体（VEGFR）-1/-2，起初作为星形孢菌素的替代化合物开发用于抑制PKC。

　　米哚妥林Midostaurin的抗AML活性首次是在2002年的一项药物筛选中发现的，Weisberg等人发现Midostaurin的可以在FLT3突变的Ba/F3白血病细胞和小鼠模型中诱导细胞G1期停滞和细胞凋亡。在随后的研究中，Grundler等人证明了Midostaurin可以抑制FLT3-ITD编码的蛋白，该蛋白被认为是AML中最常见和最具危险性的突变之一。

　　RATIFY实验从13个AML协作组（225个地点）共招募了3277名初诊FLT3-ITD或FLT3-TKD AML患者，年龄均在18-60岁之间。经过筛选之后，共纳入了717名患者，随机分配到Midostaurin或安慰剂组，两组均联合DA“3+7”诱导疗法、大剂量阿糖胞苷巩固疗法（最多4次巩固）。最后，进行12个月的Midostaurin或安慰剂的维持治疗。治疗组在诱导治疗和每个巩固周期的第8-21天，每天两次以50 mg的剂量服用Midostaurin。在维持期间，从第1个周期的第1天起连续每天不间断地两次服用Midostaurin 50 mg。RATIFY试验表明，与仅接受传统诱导治疗的安慰剂组相比，米哚妥林Midostaurin组的患者的4年总生存率有显著提高（51.4％vs.44.3％，HR=0.78，p=0.009）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  米哚妥林  https://www.kangbixing.com/bxyw/mdtl/