急性骨髓性白血病是一种血细胞癌症，特点是骨髓内异常细胞的快速增殖影响了正常血细胞的产生。
米哚妥林是一种靶向治疗，属于一组叫做蛋白激酶抑制剂的疗法。蛋白激酶是一种能发出信号帮助细胞生长和分裂的酶。阻断它们可能有助于阻止白血病细胞的生长。米哚妥林被认为能阻断白血病细胞几种激酶的作用，这可能有助于阻止这些细胞分裂和生长。其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用米哚妥林联合化疗进行治疗。
值得一提的是，米哚妥林是首个能与化疗联用，治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法。并且，美国食品和药物管理局（FDA）也于2017年4月宣布批准了米哚妥林，用于治疗新诊断为FLT3突变阳性（FLT3+）的急性髓细胞白血病（AML）的成年患者。
一项代号为RATIFY的随机试验可以证实米哚妥林用于AML的安全性及有效性。这项实验有717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗，结果发现，接受米哚妥林联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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